نخستین ژن‌درمانی سلولی جهت درمان زخم‌های بیماری پروانه‌ای تاییدشد

به گزارش کارنامه فردا ،این بیماری ژنتیکی نادر و دردناک باعث بروز زخم‌های گسترده و باز در پوست می‌شود که خطر بالایی برای عفونت‌های سیستمیک دارند.

درمان جدید به نام prademagene zamikeracel (با نام تجاری Zevaskyn) به شکل ورقه‌هایی از سلول‌های تغییر ژنتیکی یافته (pz-cel) ارائه می‌شود .

نخستین ژن‌درمانی مبتنی بر سلول‌های اتولوگ (سلول‌های بدن خود بیمار) است که توانسته مجوز FDA را دریافت کند. این درمان یک‌باره ( One-Time Topical Treatment) است و توسط شرکت Abeona Therapeutics تولید شده است.

جزئیات بیشتر:  هزینه درمان:۳.۱ میلیون دلار برای یک نوبت درمان  پایه تأیید FDA: مطالعه فاز ۳ با عنوان VIITAL، شامل بیماران ۶ سال به بالا

نتایج کلیدی: بهبود قابل توجه زخم‌ها و کاهش درد پس از یک بار استفاده، که در عرض ۶ ماه اندازه‌گیری شد

این دستاورد پزشکی می‌تواند نقطه عطفی در درمان بیماران مبتلا به RDEB باشد که پیش‌تر تنها گزینه‌های تسکینی محدود داشتند.